GSK藥物eltrombopag兒科cITP患者III期研究PETIT2達(dá)主要終點(diǎn)

葛蘭素史克（GSK）近日公布了eltrombopag（Promacta/Revolade，艾曲波帕）一項(xiàng)III期PETIT2研究的數(shù)據(jù)。該研究在慢性免疫（特發(fā)性）血小板減少性紫癜（cITP）兒科患者中開展，評(píng)價(jià)了eltrombopag的療效。數(shù)據(jù)表明，與安慰劑治療組相比，eltrombopag治療組血小板計(jì)數(shù)取得了統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，有近40%的患者取得了6-8周的血小板反應(yīng)（39.7% vs 3.4%，p＜0.001）。相關(guān)數(shù)據(jù)已提交至6月12-15日在意大利米蘭舉行的歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)年度大會(huì)。

PETIT2研究的療效數(shù)據(jù)在跨年齡組具有一致性。安全數(shù)據(jù)與既有安全屬性一致，沒有觀察到新的安全性問題。eltrombopag治療組最常見的不良事件（AE）包括鼻咽炎、鼻炎、咳嗽、呼吸道感染。

關(guān)于cITP：

免疫（特發(fā)性）血小板減少性紫癜（ITP），特征為血小板計(jì)數(shù)低，年發(fā)病率為萬分之五。盡管許多ITP兒科患者不需要治療，但高達(dá)30%的患者在1歲時(shí)會(huì)經(jīng)理持續(xù)性的疾病，被診斷為慢性ITP。兒科cITP患者具有高風(fēng)險(xiǎn)的嚴(yán)重出血。

關(guān)于eltrombopag：

目前，eltrombopag（艾曲波帕）已獲FDA批準(zhǔn)，以商品名Promacta上市，同時(shí)獲歐盟批準(zhǔn)，以商品名Revolade上市，用于慢性免疫（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）的治療。此外，eltrombopag于2013年9月獲歐盟批準(zhǔn)，用于慢性丙型肝炎（HCV）成人患者血小板減少癥（thrombocytopenia）的治療。

今年2月，F(xiàn)DA授予eltrombopag突破性療法認(rèn)定，用于對(duì)免疫抑制療法反應(yīng)不足的重癥再生障礙性貧血（SAA）患者血細(xì)胞減少癥的治療。重癥再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見疾病，患者骨髓無法產(chǎn)生足夠的新血細(xì)胞。目前，尚未有藥物獲批用于對(duì)初始免疫抑制療法（IST）無響應(yīng)的SAA患者的治療，這類患者在確診后，約有40%的患者在5年內(nèi)會(huì)死于感染或出血。