華威醫(yī)藥：關(guān)注“漸凍人”，關(guān)注罕見病

        一夜之間，名為“ALS冰桶挑戰(zhàn)”的活動(dòng)風(fēng)靡全球，從體育明星到各國(guó)政客，從演藝名人到微博大V，各路名人都參與到這項(xiàng)活動(dòng)中來(lái)。該活動(dòng)發(fā)起的初衷，旨在呼吁公眾關(guān)注一種罕見病——ALS(肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥，俗稱“漸凍癥”)，并為患者籌集善款。信息病毒式傳播的時(shí)代，“冰桶挑戰(zhàn)”的影響越來(lái)越大，帶來(lái)的好處是讓更多的人了解到ALS，但過(guò)程中也不乏嘩眾取寵之人靠此活動(dòng)獲取點(diǎn)擊量，甚至利用美女濕身的噱頭博得眼球，這讓本身公益性質(zhì)的活動(dòng)反而落入下層。作為醫(yī)藥圈內(nèi)人士，應(yīng)該通過(guò)此事更加關(guān)注罕見病治療手段和藥物。

        ALS到底對(duì)人體有何影響？“這是一種大家不知道的罕見的疾病，當(dāng)你知道自己有這個(gè)病，你的生命就開始進(jìn)入倒計(jì)時(shí)”。ALS會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)的元細(xì)胞死去，肌肉也因此萎縮，因此也被稱為漸凍病。盡管ALS仍是一種無(wú)法治愈的疾病，但又很多方法可以改善患者的生活質(zhì)量。利魯唑是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的唯一ALS有效用藥，無(wú)論是對(duì)延髓麻痹還是肢體癱瘓為首發(fā)癥狀的ALS患者都有一定療效。該藥物由賽諾菲原研，中國(guó)國(guó)內(nèi)企業(yè)中華威醫(yī)藥于2002年首家將利魯唑申報(bào)注冊(cè)，目前華威醫(yī)藥研制的利魯唑已經(jīng)CFDA批準(zhǔn)首仿，2005年由魯南貝特制藥有限公司生產(chǎn)上市，商品名“協(xié)一力”。與原研進(jìn)口品相比，該藥的上市降低了ALS患者的用藥成本超過(guò)50%。

        世界上已知的罕見病有六千到七千種，較為常見的罕見病病種有肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥、成骨不全癥、白化病、苯丙酮尿癥、血友病、戈謝氏病、黏多糖貯積癥、青年帕金森等。罕見病各國(guó)定義均不一樣，WTO的定義，罕見病是患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾??；美國(guó)規(guī)定，每年患病數(shù)少于20萬(wàn)人，大約占總?cè)丝诘?.75‰；歐盟規(guī)定，發(fā)病率低于0.5‰（約25萬(wàn)人）的疾??；而我國(guó)對(duì)罕見病尚無(wú)明確的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。

        說(shuō)到罕見病，不得不提到“孤兒藥”。孤兒藥是一個(gè)歐美醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)引進(jìn)的概念。原文是Orphan Drug，被直譯為中文的孤兒藥，其針對(duì)的是孤兒病或者說(shuō)罕見病。自從1983年美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)孤兒藥法案以來(lái)，歐盟跟日本也陸續(xù)推出來(lái)孤兒藥相關(guān)法規(guī)，中國(guó)目前無(wú)專門法規(guī)和管理部門，但在《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》中說(shuō)明了“治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢(shì)的新藥可申請(qǐng)?zhí)厥鈱徟薄：币姴∷幬镅邪l(fā)成本高昂，數(shù)據(jù)顯示，研發(fā)一個(gè)創(chuàng)新藥物平均約耗費(fèi)13億美元，歷時(shí)約10年-15年。而“孤兒藥”市場(chǎng)非常有限，研發(fā)難度高、風(fēng)險(xiǎn)大，若無(wú)政策激勵(lì)，企業(yè)并無(wú)積極性。作為國(guó)內(nèi)專注新藥研發(fā)的領(lǐng)先企業(yè)，華威醫(yī)藥堅(jiān)持科技創(chuàng)新，服務(wù)大眾的理念，長(zhǎng)期關(guān)注罕見病治療藥物，已研發(fā)申報(bào)多種罕見病治療藥物，比如2014年剛剛首仿獲批臨床的國(guó)家三類新藥——治療多發(fā)性硬化癥（MS）藥物“鹽酸芬戈莫德及膠囊”。事實(shí)上，還有很多制藥企業(yè)雖然名不見經(jīng)傳，也沒(méi)有通過(guò)冰桶挑戰(zhàn)作秀，但他們卻是真正關(guān)注罕見病，為孤兒藥的研發(fā)做出不斷努力的英雄。

        文章的結(jié)尾，分享一個(gè)“冰桶挑戰(zhàn)”的感人視頻，美國(guó)26歲攝影師卡巴賈爾（Anthony Carbajal）本身就是漸凍人，終其一生，他的家族都籠罩在漸凍癥的陰影中。正如視頻結(jié)尾所說(shuō)，如果只是冰桶，你們便不會(huì)理解其中的意義。通過(guò)孤兒藥的開發(fā)，讓“冰桶挑戰(zhàn)”在中國(guó)不僅僅是一場(chǎng)作秀，去一些娛樂(lè)化，告訴大家除了潑冰水，我們能做的還有很多，溫暖，不僅僅是靠一桶冰水。

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